近期不断出台的“罕见病”药物利好政策让相关药企信心大增。“从前期的罕见病数据保护、审评资源倾斜、罕见病目录发布、罕见病诊疗协作网成立,再到近期的税赋优惠,罕见病行业政策利好不断,行业生态逐渐完善,有利于提高药企积极性。”2月25日,好医生集团副总经理兼研发公司总经理雷皇书告诉中国证券报记者,国内罕见病领域发展刚刚起步,通过进一步的政策优惠可引导药企加大罕见病药物领域布局。

行业生态逐渐成型

罕见病是指发病率低、相对较为少见的一类疾病。按照WHO的定义,罕见病是发病率在0.65%。-1%。之间的疾病或病变。据统计,国际公认的罕见病种类达6000-8000种,仅1%可有效治疗,大多需终身药物治疗。

“罕见病药物研发周期长、投入相对较大,单个药物的市场需求有限,导致投入与产出不匹配,不少药企积极性不高。”雷皇书说,罕见病的对症药品多数依靠进口,价格昂贵。国内罕见病患者数量大,客观上有用药需求。

近年来,关于完善罕见病行业体系的呼声不断。

在此背景下,2018年4月以来,罕见病行业体系加快建立。先后明确了罕见病用药数据保护期、第一批罕见病目录、加速境外罕见病用药在国内上市等配套政策及文件。

分析人士指出,通过设立数据保护期,给予罕见病药物研发企业药品实验数据的独占权保护,从知识产权的角度鼓励药企从事相关研发。并对罕见病药物进行审评资源倾斜,进一步激发药企研发的积极性。通过罕见病目录认定的方式,则进一步解决了流行病学数据缺乏的问题。

2月11日,国务院常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施,决定对罕见病药品给予增值税优惠。从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。2月16日,首批21个罕见病药品和4个原料药公布。2月22日,财政部网站发布了相关的税收优惠政策。

至此,从罕见病数据保护、审评资源、罕见病目录、罕见病诊疗协作网、税赋等环节构建了从研发到诊疗环节的行业生态。一位药企研发总监告诉中国证券报记者,预计更多药企、特别是大型药企将加入罕见病药物的开发,竞争可能随之加剧。

多个“痛点”有待解决

罕见病行业体系不断完善,但不少“痛点”仍有待解决。

前述研发总监指出,罕见病药物出台了相应的扶持政策,但一些细节尚需明确。应该更大力度扶持罕见病创新药研发,要区分开仿制药和创新药。仿制药要保证质量和控制费用;创新药要多开绿色通道,评审审评方面也要创新。“比如,罕见病的临床试验,因发病率低,如果按照一般要求,一个二期或三期试验5年都不一定能招募到足够的受试者(患者)。是否可以用较小的样本量和较长的观察周期进行评估等。”

在诊断环节,由于罕见病多是遗传所致,确诊前需进行基因检测。“尽管不少公司能做基因检测,但能对基因检测数据进行遗传学水平分析的公司屈指可数。这一块国内刚刚起步。”一位不愿具名的医药类上市公司高管告诉中国证券报记者,临床中有些小孩生病,找不出原因,不少与基因相关。同时,罕见病诊疗资源比较欠缺,一些罕见病全国仅一两家医院、几位医生比较专业,能够诊断。

此外,罕见病的医疗保障问题亟须解决。据媒体报道,目前国内仅57种罕见病药物被纳入医保范围,可全额报销的仅10种。亦有药企人士指出,由于单个罕见病患者数量有限,参考国外的经验,有关部门能否扩大相关药品的适应症。

相关公司布局

罕见病药物这个小众市场不断扩大。

国内罕见病药物依然缺乏。罕见病发展中心(CORD)创始人黄如方此前接受媒体采访时透露,目前全球上市的罕见病治疗产品600个左右,国内上市的产品不足40%。

“罕见病药物多依赖进口。”雷皇书称,罕见病药物研发国内药企一直是短板。“我们今年准备做一到两个罕见病仿制药。”前述药企研发负责人表示,公司已有一款罕见病药物正在研发之中。

2月22日财政部发布的21个降税的罕见病用药品种中,包括生长激素、人凝血因子Ⅷ、吡非尼酮胶囊、青霉胺片、利鲁唑片、人凝血酶原复合物等多个国产品种,涉及上市公司包括长春高新、华兰生物、天坛生物、上海莱士、中国医药、恩华药业、嘉林药业等。

中信建投指出,生长激素、人凝血因子VIII、人凝血酶原复合物是生物制品。根据此前的相关税收政策,本次被纳入罕见病用药降税名单的生物制品品种的税率无影响。而对于吡非尼酮胶囊(北京康蒂尼)、青霉胺片(嘉林药业等)、利鲁唑片(恩华药业等)则增值税从16%下降到3%,降幅明显。